В России с начала 2020 года умерли трое детей со спинальной мышечной атрофией, не получив лечения, со ссылкой на фонд «Семьи СМА» пишет издание «Такие дела».
По данным фонда «Семьи СМА», каждый год в России рождается 300 детей со спинальной мышечной атрофией. В августе 2019 года в России зарегистрировали один из трёх существующих препаратов, предназначенных для лечения СМА, «Спинразу» (нусинерсен). Лечение должно оплачиваться из регионального бюджета, в некоторых регионах препарат уже начали использовать.
Мать одного из умерших детей Светлана Рукосуева в интервью «МК-Красноярск» рассказала, что в больнице на вопрос о наличии препарата ей ответили: «Не ждите, его не будет». В министерстве здравоохранения Рукосуевой сказали, что заболевание «не включено в перечень заболеваний, при которых осуществляется централизованная закупка лекарственных препаратов». Росздравнадзор сообщил ей, что лекарство имеется на складе и что они направили запрос в правительство Красноярского края.
«Такие дела» пишут, что первый год лечения препаратом «Спинраза» стоит 45 миллионов рублей, дальше — 20 миллионов рублей в год. Такая терапия необходима до конца жизни пациента.
На 2020 год Минздрав не заложил в бюджет средств на лечение пациентов с СМА. По оценкам ведомства, для организации лечения нужно около 50 миллиардов рублей.
Напомним, ранее родители годовалой Лизы Краюхиной из Свердловской области, которой необходимо для лечения самое дорогое лекарство в мире, написали письмо президенту США Дональду Трампу с просьбой спасти их ребёнка. В обращении говорится, что 23 января их дочери поставили диагноз «спинальная мышечная атрофия первого типа» (персональные данные ребёнка и диагноз публикуются изданием с разрешения родителей).
«Это генетическое заболевание, при котором происходит постепенная атрофия мышц, при сохранении полного сознания у человека, и в России нет лечения от этого заболевания», — поясняют в письме родители Елизаветы.
Американская клиника Boston Children Hospital проводит лечение этой болезни при помощи новейшего препарата Zolgensma, который «производит замену поломанной цепочки гена», и ребёнок начинает нормально развиваться. Сам препарат стоит 2,1 млн долларов, ещё 400 тысяч долларов нужно на лечение и постоперабельное наблюдение. Это лекарство считается самым дорогим в мире.
